تشارلستاون، ماساتشوستس. - (NASDAQ: SLDB)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تركز على الأمراض العصبية والعضلية والقلبية، أعلنت اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت علاجها الجيني المرشح SGT-003 عدة تسميات تهدف إلى تسريع تطويره لعلاج ضمور العضلات الدوشين (DMD). وتشمل هذه التعيينات أمراض الأطفال النادرة والأدوية اليتيمة والمسار السريع.
وتستعد الشركة لبدء مواقع التجارب السريرية في أبريل المقبل، ومن المتوقع أن تبدأ جرعات المرضى في الربع الثاني من عام 2024. تم تصميم المرحلة 1/2 من التجربة السريرية القادمة، التي أطلق عليها اسم "إنسباير دوشين"، لتقييم سلامة وتحمل دواء "إس جي تي-003" لدى المرضى الأطفال. وستقوم هذه التجربة المفتوحة ومتعددة المراكز بإعطاء "إس جي تي-003" على شكل حقنة وريدية لمرة واحدة في مجموعتين من الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 وأقل من 8 سنوات.
ويعد SGT-003 علاجاً من الجيل التالي يستخدم قفيصة خاصة لتوصيل شكل مختصر من بروتين الديستروفين، وهو أمر بالغ الأهمية لوظيفة العضلات. تشير الدراسات ما قبل السريرية إلى أن SGT-003 يمكن أن يقدم تحسينات كبيرة مقارنة بالعلاجات الحالية من خلال تعزيز وظيفة العضلات ومتانتها.
وأعرب بو كومبو، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة "سوليد بيوساينسز"، عن التزام الشركة بتلبية الحاجة الملحة للعلاجات التحويلية لمرض DMD، وهو اضطراب وراثي موهن يصيب الأولاد بشكل أساسي ويؤدي إلى تدهور العضلات التدريجي. وسلط الدكتور غابرييل بروكس، كبير المسؤولين الطبيين في شركة Solid Biosciences، الضوء على قدرة SGT-003 على تحسين النتائج السريرية للمرضى المصابين بمرض DMD بشكل كبير.
إن تصنيف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للأمراض النادرة لدى الأطفال مخصص للأمراض الخطيرة أو المهددة للحياة التي تؤثر على أقل من 200,000 طفل في الولايات المتحدة. إذا تمت الموافقة على طلب دواء جديد لـ SGT-003، فقد تكون سوليد بيوساينسز مؤهلة للحصول على قسيمة مراجعة ذات أولوية، والتي يمكن استخدامها لتسريع عملية المراجعة لمنتج آخر أو بيعه/ نقله.
تخطط شركة Solid Biosciences لتقديم تحديث أولي للسلامة في تجربة INSPIRE Duchenne بحلول منتصف عام 2024 وتتوقع إصدار بيانات تعبيرية ووظيفية أولية من التجربة في الربع الأخير من عام 2024.
يستند هذا الإعلان إلى بيان صحفي صادر عن شركة Solid Biosciences.
InvestingPro Insights
بينما تعمل شركة Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) على تسريع جهودها لتقديم SGT-003 لمرضى ضمور العضلات الدوشيني، يراقب المستثمرون عن كثب الصحة المالية للشركة وأداء السوق. تبلغ القيمة السوقية لشركة Solid Biosciences 502.92 مليون دولار أمريكي، وهي شركة متوسطة الحجم في مجال التكنولوجيا الحيوية. على الرغم من الافتقار إلى الربحية على مدى الاثني عشر شهرًا الماضية، كما يتضح من نسبة السعر إلى الربحية السلبية البالغة -5.23، فقد شهد سهم الشركة ارتفاعًا كبيرًا، حيث بلغ إجمالي العائد على السعر لمدة 6 أشهر 428.57% وإجمالي العائد على السعر لمدة عام واحد 181.01%. ويشير ذلك إلى ثقة المستثمرين القوية في إمكانات SGT-003 والتوجه الاستراتيجي للشركة.
وتسلط نصيحة InvestingPro الضوء على أن شركة Solid Biosciences تمتلك سيولة نقدية أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية، وهي علامة إيجابية للاستقرار المالي للشركة مع شروعها في عملية التجارب السريرية المكلفة. علاوة على ذلك، قد تعكس حقيقة أن اثنين من المحللين قد قاما بمراجعة أرباحهما بالزيادة للفترة القادمة تفاؤلًا متزايدًا بشأن أداء الشركة المستقبلي.
على الرغم من التحديات التي تأتي مع تطوير الأدوية، وخاصة في قطاع التكنولوجيا الحيوية، فإن الوضع النقدي القوي لشركة Solid Biosciences والمراجعات الأخيرة للمحللين توفر إشارات مشجعة للمستثمرين. بالنسبة لأولئك الذين يتطلعون إلى التعمق أكثر في آفاق الشركة، تقدم InvestingPro رؤى ومقاييس إضافية. هناك 12 نصيحة أخرى من InvestingPro متاحة لشركة Solid Biosciences، والتي يمكن الوصول إليها من خلال زيارة https://www.investing.com/pro/SLDB. يمكن للقراء المهتمين استخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي Pro و Pro+.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.