سيليبرتيون، فلوريدا - شاركت شركة زيفرا ثيرابيوتيكس (NasdaqGS: ZVRA)، وهي شركة تركز على علاجات الأمراض النادرة، بيانات جديدة تتعلق بعقار التحقيق، أريموكلومول، في الاجتماع السنوي الخامس والأربعين لجمعية الاضطرابات الأيضية الوراثية (SIMD). تشير البيانات، المستمدة من برنامج الوصول الموسع لدواء أريموكلومول (EAP)، إلى وجود ملف تعريف سلامة ثابت وتشير إلى تباطؤ تطور المرض لدى البالغين المصابين بمرض نيمان-بيك من النوع C (NPC)، وهو اضطراب نادر ومميت.
قدمت كريستينا جوليتش، دكتوراه في الطب، من جامعة تكساس في أوستن، كلية الطب في ديل، النتائج التي تظهر أول دليل على استخدام أريموكلومول في البالغين المصابين بمرض نيمان-بيك من النوع سي. وتعكس البيانات مسار المرض المستقر على مدى عامين من العلاج لدى المرضى الذين عولجوا بأريموكلومول، مع استخدام بعضهم لدواء ميغلوستات من قبل. لم يتم تحديد أي أحداث ضائرة جديدة تتعلق بالسلامة، بما يتماشى مع الملاحظات من دراسات المرحلة 2/3 السابقة.
واعتبارًا من 19 يوليو 2023، شمل برنامج تقييم الأثر البيئي 41 مشاركًا من 11 مركزًا في الولايات المتحدة، مع وجود 26 بالغًا لديهم بيانات متابعة لمدة عام واحد على الأقل. كان متوسط مدة العلاج 21 شهرًا، وكان متوسط الأعمار عند التشخيص وبدء العلاج 23.7 و28.5 عامًا على التوالي. يفتقر المرض، الذي يؤدي إلى إعاقات جسدية وإدراكية، إلى خيارات العلاج المعتمدة في الولايات المتحدة.
وقد حصل Arimoclomol على العديد من التعيينات من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، بما في ذلك الدواء اليتيم والعلاج الاختراقي، كما أن طلب الدواء الجديد (NDA) قيد المراجعة، مع تحديد تاريخ 21 سبتمبر 2024 موعدًا لتطبيق قانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة (PDUFA).
تؤكد شركة زيفرا ثيرابيوتيكس على التزامها بتلبية الاحتياجات الطبية العالية غير الملباة في مجتمع مرضى الفشل الكلوي غير الناجم عن نقص المناعة. وتتمثل مهمة الشركة في تقديم علاجات تحويلية للمصابين بالأمراض النادرة، باستخدام استراتيجيات قائمة على البيانات للتغلب على تحديات تطوير الأدوية المعقدة.
InvestingPro Insights
في ضوء التحديثات الأخيرة التي أجرتها شركة Zevra Therapeutics على دواء Arimoclomol لعلاج مرض نيمان-بيك من النوع C، قد يجد المستثمرون أن الصحة المالية والأداء السوقي للشركة مقنعًا بنفس القدر. فوفقًا لبيانات InvestingPro، تبلغ القيمة السوقية لشركة Zevra 200.46 مليون دولار أمريكي، وهو ما يعكس حجم هذه الشركة العاملة في مجال التكنولوجيا الحيوية في مجال تنافسي. والجدير بالذكر أن الشركة تفتخر بهامش ربح إجمالي مثير للإعجاب بنسبة 89.28% للأشهر الاثني عشر الماضية اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، مما يؤكد قدرتها على إدارة التكاليف بفعالية فيما يتعلق بإيراداتها.
ومع ذلك، تكشف البيانات المالية للشركة أيضًا عن بعض التحديات. نسبة السعر إلى الربحية لشركة Zevra سلبية، حيث تبلغ حاليًا -4.3، مما يشير إلى أنها لا تحقق أرباحًا صافية في الوقت الحالي، وهو وضع شائع للعديد من شركات التكنولوجيا الحيوية في مرحلة تطوير الأدوية. بالإضافة إلى ذلك، كان أداء السهم مخيبًا للآمال مؤخرًا، حيث بلغ إجمالي العائد على السعر لشهر واحد -17.67% اعتبارًا من أحدث نقطة بيانات. وقد يشير ذلك إلى شكوك المستثمرين بشأن آفاق الشركة على المدى القصير.
تكشف إرشادات InvestingPro عن صورة مختلطة: في حين أن Zevra تمتلك سيولة نقدية أكثر من الديون، مما يشير إلى الاستقرار المالي، فقد قام المحللون بمراجعة أرباحها بالخفض للفترة القادمة، ومن المتوقع أن تشهد الشركة انخفاضًا في صافي الدخل هذا العام. وعلاوة على ذلك، يُعتبر السهم متقلبًا، ولا يتوقع المحللون تحقيق أرباح خلال العام المالي الحالي. بالنسبة للمستثمرين الذين يبحثون عن تحليل أكثر تفصيلاً ونصائح إضافية من InvestingPro، هناك 10 نصائح إضافية مدرجة على صفحة منتجات InvestingPro الخاصة بشركة Zevra Therapeutics. للوصول إلى هذه الرؤى، ضع في اعتبارك استخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي Pro و Pro+.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.