هايورد، كاليفورنيا - أعلنت شركة Benitec Biopharma Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: BNTC)، وهي شركة متخصصة في التكنولوجيا الحيوية في مجال العلاج الجيني، عن بيانات سريرية إيجابية مؤقتة من أحد الأشخاص الذين خضعوا للدراسة الذين عولجوا بعلاجها الجيني التجريبي BB-301. ويجري تقييم العلاج لحالة الحثل العضلي البلعومي العيني البلعومي (OPMD)، وهي حالة وراثية نادرة تعيق البلع وتؤثر على ما يقرب من 15000 مريض على مستوى العالم.
وتأتي هذه البيانات من تقييم مدته 90 يوماً بعد إعطاء "بي بي-301" لأول شخص في المرحلة الأولى من التجارب السريرية "بي بي-301" في المرحلة 1 ب/ 2 أ. وكان هذا الفرد، قبل تلقي "بي بي-301"، جزءاً من دراسة التاريخ الطبيعي حيث لوحظ التفاقم التدريجي لعسر البلع أو صعوبة البلع من خلال تدابير مختلفة بما في ذلك دراسات البلع بالمنظار المرئي (VFSS).
أظهرت نتائج ما بعد العلاج في علامة 90 يومًا تحسنًا في وظيفة البلع عبر مقاييس متعددة لدراسات البلع بالتنظير المرئي (VFSS)، خاصةً مهام تقييم وظيفة العضلات القابضة للبلعوم مع مختلف قوام الطعام. وانعكست هذه التحسينات أيضاً في النتائج المبلغ عنها ذاتياً من قبل الأشخاص عبر استبيان سيدني للبلع.
حصل BB-301 على تصنيف دواء يتيم من كل من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ولجنة وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) للمنتجات الطبية اليتيمة (COMP). ويستخدم العلاج آلية "إسكات واستبدال"، والتي تهدف إلى وقف التعبير عن الجين الطافر المسؤول عن مرض "أو بي إم دي" مع توفير بروتين بديل وظيفي.
لم يتم الإبلاغ عن أي أحداث ضائرة خطيرة بالنسبة للشخصين اللذين تلقيا BB-301 حتى الآن. ومع ذلك، فقد عانى كلا الشخصين من مرض الارتجاع المعدي المريئي العابر من الدرجة الثانية، والذي تم علاجه بالأدوية العادية التي يتم وصفها بوصفة طبية.
وقد تضمن اليوم الافتراضي للبحث والتطوير الذي عقدته الشركة اليوم مناقشات مع قادة الرأي الرئيسيين في مجال مرض الارتجاع المعدي المريئي المريئي وقدم المزيد من الرؤى حول تقدم الدراسة وإمكانات "بي بي-301".
يجمع نهج شركة بينيتيك بيوفارما بين تداخل الحمض النووي الريبي والعلاج الجيني لابتكار أدوية جينية مخصصة للإعطاء لمرة واحدة. ينصب تركيز الشركة على تطوير علاجات للحالات المزمنة والمهددة للحياة، بما في ذلك مرض التهاب المفاصل الروماتويدي المزمن.
يستند هذا التقرير إلى بيان صحفي صادر عن شركة Benitec Biopharma Inc. ويقدم لمحة عامة عن الوضع الحالي للتجربة السريرية BB-301 دون تقديم ادعاءات حول الفعالية المحتملة للعلاج أو نجاحه في المستقبل.
إنفستنج برو إنسايتس
في ضوء التطورات السريرية الأخيرة لشركة Benitec Biopharma (NASDAQ: BNTC) (NASDAQ: BNTC)، قد يكون المستثمرون حريصين على فهم الصحة المالية ومعنويات السوق المحيطة بالشركة. ووفقًا لبيانات InvestingPro، تمتلك شركة Benitec Biopharma قيمة سوقية صغيرة نسبيًا تبلغ 12.44 مليون دولار أمريكي، مما يعكس مكانتها كلاعب متخصص في صناعة التكنولوجيا الحيوية.
تبلغ نسبة السعر إلى الأرباح للشركة -0.55، مما يشير إلى أنها ليست مربحة في الوقت الحالي، وهي حقيقة تشير أيضًا إلى عائد سلبي على الأصول بنسبة -131.16% خلال الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الثاني من عام 2024.
على الرغم من الأخبار السريرية الإيجابية، تكشف نصائح InvestingPro أن المحللين حذرون بشأن التوقعات المالية للشركة. فهم يتوقعون انخفاض المبيعات في العام الحالي ولا يتوقعون أن تحقق الشركة أرباحًا هذا العام.
وعلاوة على ذلك، فإن شركة Benitec Biopharma تستنزف السيولة النقدية بسرعة، وهو ما يُمثل مصدر قلق بشأن استدامتها المالية على المدى الطويل. ومع ذلك، تجدر الإشارة إلى أن الشركة تمتلك سيولة نقدية أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية، كما أن أصولها السائلة تتجاوز الالتزامات قصيرة الأجل، مما يوفر بعض المرونة المالية على المدى القريب.
قد يلاحظ المستثمرون أيضًا أداء سهم الشركة، الذي شهد تقلبات كبيرة، مع ارتفاع كبير في الأسعار خلال الأشهر الستة الماضية وعائد قوي خلال الأشهر الثلاثة الماضية. وعلى الرغم من ذلك، فقد تعرض السهم لضربة كبيرة خلال الأسبوع الماضي، وهو ما قد يكون نقطة في الاعتبار بالنسبة للمستثمرين المحتملين.
للراغبين في التعمق أكثر في البيانات المالية لشركة Benitec Biopharma وأداء السوق، يقدم InvestingPro رؤى إضافية. وباستخدام رمز القسيمة PRONEWS24، يمكن للقراء الحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي Pro أو Pro+ للوصول إلى المجموعة الكاملة من نصائح InvestingPro، والتي تضم حاليًا 13 نصيحة لشركة BNTC، بما في ذلك أهداف المحللين وتقييمات القيمة العادلة.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.