بوسطن - أعلنت اليوم شركة X4 فارماسوتيكالز (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز NASDAQ:XFOR) أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على كبسولات XOLREMDI™ (مافوريكسافور) للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عاماً وما فوق المصابين بمتلازمة WHIM لزيادة عدد العدلات الناضجة والخلايا اللمفاوية في الدورة الدموية.
ويمثل هذا أول علاج موصوف خصيصاً لمتلازمة WHIM، وهي متلازمة نادرة مناعية أولية نادرة واضطراب مزمن في العدلات ناتج عن خلل في مسار CXCR4.
وقد استندت الموافقة على العلاج إلى المرحلة الثالثة من التجربة السريرية 4WHIM، والتي أظهرت أن XOLREMDI زاد من الوقت فوق الحد الأدنى لتعداد العدلات المطلقة والخلايا اللمفاوية مقابل العلاج الوهمي. كما أظهرت التجربة أيضًا انخفاضًا في معدل العدوى بين المرضى الذين عولجوا بالعقار.
وقد أعربت بولا راغان، الحاصلة على درجة الدكتوراه، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة X4 Pharmaceuticals، عن امتنانها لمجتمع متلازمة نقص المناعة المكتسب والهيئات التنظيمية لدعمهم في تحقيق هذا العلاج المستهدف. كما رحبت مؤسسة نقص المناعة أيضاً بالموافقة على هذا العلاج، مشيرةً إلى التقدم الكبير الذي أحرزه هذا العلاج بالنسبة للأشخاص الذين يعانون من هذه الحالة.
ووفقًا للبيان الصحفي، شملت التفاعلات الضائرة الأكثر شيوعًا في التجربة قلة الصفيحات والنخالية والطفح الجلدي والتهاب الأنف والرعاف والقيء والدوار. يُمنع استخدام عقار "زولريمدي" مع الأدوية التي تعتمد بشكل كبير على CYP2D6 للتخليص ويحمل تحذيراً من سمية الجنين والجنين.
وبالتزامن مع الموافقة، حصلت X4 على قسيمة مراجعة أولوية لأمراض الأطفال النادرة، والتي يمكن استخدامها لمراجعة أولوية طلب لاحق أو بيعها إلى راعٍ آخر للأدوية.
كما أطلقت X4 أيضًا برنامج X4Connect، وهو برنامج دعم للمرضى في الولايات المتحدة، يوفر الموارد والمساعدة لأولئك الذين يخضعون للعلاج بعقار XOLREMDI، والذي سيكون متاحًا من خلال شريك الصيدلية المتخصصة PANTHERX® Rare.
InvestingPro Insights
في الوقت الذي تحتفل فيه شركة X4 Pharmaceuticals (NASDAQ:XFOR) بموافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء XOLREMDI™ لعلاج متلازمة WHIM، فإن الصحة المالية وأداء أسهم الشركة يوفران سياقًا أوسع للمستثمرين. وفقًا لبيانات الوقت الفعلي من InvestingPro، تبلغ القيمة السوقية لشركة X4 Pharmaceuticals 195.65 مليون دولار. على الرغم من النتائج السريرية الإيجابية والموافقة الأخيرة من إدارة الغذاء والدواء، إلا أن المقاييس المالية للشركة تشير إلى وجود تحديات، حيث بلغت نسبة السعر إلى الربحية المعدلة للأشهر الاثني عشر الماضية اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023 -1.93، مما يعكس الافتقار الحالي للشركة إلى الربحية.
شهد سهم الشركة تقلبات مع ارتفاع كبير في الأسعار على مدار الأشهر الستة الماضية، حيث أظهر إجمالي عائد 64.52%، ومع ذلك يشير إجمالي العائد السعري لمدة عام واحد إلى انخفاض بنسبة 20.75%. وهذا يشير إلى أنه في حين حقق السهم مكاسب قوية على المدى القصير، إلا أنه واجه تحديات على مدى فترة أطول.
من بين نصائح InvestingPro الخاصة بشركة X4 Pharmaceuticals، تبرز نصيحتان. أولاً، على الرغم من الحرق النقدي السريع للشركة، إلا أنها تحتفظ بنقدية أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية، مما قد يوفر بعض المرونة المالية على المدى القريب. ثانيًا، قام المحللون بمراجعة أرباحهم بالزيادة للفترة القادمة، مما يشير إلى تحول محتمل في المسار المالي للشركة بعد الموافقة على XOLREMDI™.
يمكن للمستثمرين المهتمين بالتعمق أكثر في شركة X4 Pharmaceuticals استكشاف رؤى إضافية، حيث يوجد 11 نصيحة أخرى من InvestingPro متاحة على: https://www.investing.com/pro/XFOR. لا تنسى استخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي 10% على اشتراك سنوي أو نصف سنوي في Pro و Pro+.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.